Publicerad 23 april 2015

Potential och utmaningar för samordning av kliniska studier

Lärdomar från England, USA och Danmark

Goda nationella förutsättningar för kliniska studier gynnar både folkhälsa och ekonomisk tillväxt. Här studerar Tillväxtanalys hur England, USA och Danmark arbetar med nya organisationsformer och ledningsstrukturer för kliniska studier – och vad Sverige kan lära av dem.

Rapporten fångar upp erfarenheter och lärdomar från England, USA och Danmark med avseende på styrning, samordning och förbättring av nationella förutsättningar för kliniska prövningar. Arbetet har tagit sin utgångspunkt dels i den statliga utredningen ”Starka Till­sammans” (SOU 2013:87), dels i de landrapporter och analyser som Tillväxtanalys tidigare publicerat på samma, eller relaterade, tema.¹ De slutsatser och rekommendationer som presenteras nedan riktar sig främst till arbetet med att bygga upp en svensk nationell sam­ordnings­funktion för kliniska studier i Göteborg.

Fyra båtar i samma storm – samma problem, olika förutsättningar

Överlag ingår Sverige och fallstudieländerna i samma gemenskap. Alla är länder som traditionellt har starka positioner inom livsvetenskaperna i allmänhet och inom kliniska studier i synnerhet. Baksidan av den traditionella styrkan är att omvandlingstrycket har varit svagt – höga vinstmarginaler och gles konkurrens har över tid resulterat i en relativt låg kostnadsmedvetenhet och svag processinnovation. Det senaste årtiondet i synnerhet har förutsättningarna förändrats. Kostnaderna för att ta fram nya läkemedel och behandlingar har ökat kraftigt. Sannolikheten att lyckas ta fram en framgångsrik produkt har minskat. Den globala konkurrensen har hårdnat. De offentliga finansieringssystemen, som utgör grundbulten för såväl grundforskningen som för de viktiga prövningsmiljöerna och avsätt­nings­­marknaderna i vårdsektorn, dras med stora nedskärningskrav i spåren av den största finanskrisen sedan 1930-talet. Samma ekonomiska kris har även slagit mot näringslivet och lett till att riskkapitalet sökt sig till tryggare sektorer med kortare tid till marknad för nya produkter. Denna flerfrontspress som nu drabbar life science-sektorn kan komma att få allvarliga konsekvenser för såväl folkhälsa, till följd av att industrin nyligen helt övergett vissa sjukdomsområden, som för ekonomisk tillväxt i life science-sektorn och relaterade industrier.

De internationella lärdomarna pekar ut två gemensamma drivkrafter och två övergripande utmaningar. Goda nationella förutsättningar för kliniska prövningar gynnar både (i) folk­hälsa och (ii) ekonomisk tillväxt. Detta sker framförallt genom att fler och bättre behand­lingar och innovativa produkter snabbare når patienter och tillgodoser medicinska behov – inte bara i det nationella sammanhanget utan även på globala avsättningsmarknader. I dags­läget tar dock vägen från forskarens skrivbord till patientens sjukhussäng (a) för lång tid och (b) risken för misslyckanden längs vägen är för stor. Brister i effektivitet och träff­säkerhet, kombinerat med ökande utvecklingstider och risker för utvecklingsmisslyckan­den, leder till att mycket höga kostnader överförs på vårdmarknaden och att vårdsystemets förmåga att bota svåra sjukdomar eventuellt inte hänger med i utvecklingen av de växande vårdbehov och vårdkostnader som följer av att en allt större och växande andel av många länders befolkning nu är äldre och lever längre än tidigare. Detta är de allmänna rikt­ningar som genomsyrar samtliga studieländer och även den svenska situationen. Men varje lands lösningar tar sin utgångspunkt i specifika nationella förutsättningar. 

England – top-down-styrning och nya myndigheter

Det engelska fallet präglas av en tydlig top-down-approach. Parlamentet har i ett omfattan­de utredningsarbete identifierat ett antal problem och därefter formulerat en tydligt natio­nell strategi. Denna strategi har i sin tur fått stort genomslag på myndighetsnivå och genom­syrar såväl språkbruk som reella förändringar i styrningsstrukturen. Situationen är alltså redan från början sammanhållen och koordinerad. Dock visar den engelska erfaren­heten att det trots detta finns ett stort behov av löpande samordning. Orsaken är att det redan finns ett omfattande system på plats – och att systemets aktörer inte i normalfallet förstår varför man hamnat i den situation man nu är i, eller hur man bäst ska ta sig ur den. Det finns därför en naturlig tröghet i implementeringen av den nationella strategin.

Den huvudsakliga lärdomen för svensk del är tudelad: dels är det engelska fallet, som ligger många år före Sverige i sitt nationella samordningsarbete, fyllt av exempel på hur det offentliga konkret kan arbeta med olika aspekter av förbättringsarbete, dels illustrerar fallet tydligt att framgångsrik samordning bygger på ett löpande och tålmodigt arbete inom ramen för varaktiga plattformar, dvs. offentliga organisationer som har ett långsiktigt upp­drag att förbättra ekosystemet för klinisk forskning i England.

Danmark – bottom-up-lösningar inspirerade av England

Liksom i övriga länder har kliniska prövningar minskat i Danmark. Den medicinska forsk­ningen är det enskilt största forskningsområdet i Danmark och de forskningsstrategiska perspektiven och deras betydelse för hälso- och sjukvården, för medborgarna och för förutsättningarna för innovation och tillväxt betonas i den politiska retoriken. En mängd initiativ har tagits för att vända utvecklingen. Det uttrycks en stark tilltro till att det med lämpliga insatser går att göra Danmark mer attraktivt för kliniska prövningar, trots ett högre kostnadsläge än vissa av konkurrentländerna. Det betonas att strukturella insatser kan göra kliniska prövningar mer effektiva, och därmed göra Danmark till ett mer attrak­tivt land för dessa studier. Det framhävs också att det är i skärningspunkten mellan läke­medels­bolagens och sjukhusens forskning som de stora utvecklingsmöjligheterna finns, både för landets tillväxt, näringslivsutvecklingen, hälso- och sjukvården och patienterna.

De danska åtgärderna är i detta inspirerade av Englands strategi – men till följd av framför­allt storleksskillnaderna mellan de två länderna har danskarna känt sig tvungna att vända på strategiarbetets riktning. Danmark är uppdelat i fem sjukvårdsregioner och den natio­nella samordningen består av fem regionala koordinatorer som fungerar som en ingång för forskare och industri. Koordinatorerna samverkar så att forskare och representanter från industrin bara behöver kontakta en av dem, för att få tillgång till patientunderlag och kontak­ter med relevanta forskare och kliniker i hela Danmark. Koordinatorerna samarbetar även så att ansökningar om kliniska prövningar når hela landet om man kontaktar en av dem – och man erbjuder stödjande tjänster till både forskare och industri. Det man i Eng­land åstadkommit med hjälp av ett reformerat myndighetsparaply har man alltså i Danmark uppnått med start i den lokala nivån.

USA – på jakt efter framtidens kliniska prövningar

Det enskilt starkaste intrycket av den amerikanska erfarenheten är att man angriper, eller i alla fall har en ambition att angripa, problemen på en, jämfört med England och Danmark, avsevärt mer grundläggande nivå. På den högsta styrningsnivån finns en tydlig oro för att kombinationen av att vara världens dyraste land för kliniska prövningar och att ha världens mest överutnyttjade vårdsystem skapar en ohållbar situation. Synen är att det inte räcker att i detta sammanhang snabba på handläggning av ansökningsförfaranden eller dylikt. För att klara sig ur kostnadskrisen måste hela processen tänkas om.

För svensk del blir USA ett verktyg för att se in i framtiden – dels längs den möjliga utveck­lings­vägen att vi i Sverige hamnar i samma trängda kostnadsläge, dels i bemärkelsen att det som händer i USA de närmaste åren kommer att avgöra vilka ramar svenska verk­sam­heter har att anpassa sig till om de vill ha fortsatt tillgång till världens största marknad. Medan vi har mycket att lära av England i termer av hur samordningsmyndigheter rent praktiskt kan byggas på kort sikt, har vi mycket att lära av USA i termer av de samord­nings­utmaningar som sådana myndigheter kommer att behöva hantera på längre sikt.

¹ Kliniska prövningar – policyinitiativ och trender. Tillväxtanalys, Svar Direkt 2014:01, tillgänglig på: http://www.tillvaxtanalys.se/sv/publikationer/svar-direkt/svar-direkt/2014-01-31-kliniska-provningar---policyinitiativ-och-trender.html. Vad händer inom Life Sciences internationellt? - Nuläge och trender i utvalda länder. Tillväxtanalys, Svar direkt 2012:05 tillgänglig på: http://www.tillvaxtanalys.se/sv/publikationer/svar-direkt/svar-direkt/2012-10-23-vad-hander-inom-life-sciences-internationellt---nulage-och-trender-i-utvalda-lander.html

Titel
Potential och utmaningar för samordning av kliniska studier Lärdomar från England, USA och Danmark

Serienummer
PM 2015:09

Diarienummer
2014/274

Ladda ner rapportenPDF